pulmonale hypertonie (ph) e.v.
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Thema: Sirolimus (Rapamune®) wurde für die Therapie von LAM zugelassen

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  1. #1
    Ralf ist offline Erfahrener Benutzer ****
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    Standard Sirolimus (Rapamune®) wurde für die Therapie von LAM zugelassen

    LAM ist eine üble proliferative Erkrankung der glatten Muskulatur, die sich meist aber nicht ausschließlich in der Lunge manifestiert und fast ausschließlich Frauen betrifft.
    LAM steht für Lymphangioleiomyomatose. Durch die Verlegung und das Abdrücken von Gefäßen und natürlich die Proliferation der glatten Gefäßmuskulatur in der Lunge kann LAM auch zu PAH führen.
    Mir ist mind. eine Betroffene mit LAM und PAH bekannt.

    Nun die gute Nachricht: Sirolimus wurde dieser Tage für die Therapie von LAM durch die EMA zugelassen, wie ich auf dem ERS-Kongress in Paris erfuhr.

    Das positive Votum hatte Pfizer bereits im Juli erhalten: https://www.pfizer.de/presse/meldung...neR-in-europa/

    Auf dem ELF-Meeting, an dem ich für die Morbus Osler Selbsthilfe teilgenommen hatte, erzählte mir jemand mit LAM von einem Tumor so groß wie eine Salami (20xm x 6cm Durchmesser) welcher durch die Sirolimus-Therapie auf Haselmussgröße geschrumpft ist. Diese Tumoren sind gutartig, aber können natürlich allein durch ihre Größe ernsthafte Probleme machen. Meist half bisher nur eine Lungentransplantation.

    Sirolimus ist ein mTOR Inhibtor. Es gibt auch Fallberichte, in denen es eine positive Wirkung auf PAH hatte.

    Ralf
    Geändert von Ralf (20.09.2018 um 14:07 Uhr)

  2. #2
    card ist offline Erfahrener Benutzer ****
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    Standard

    die diskussion um rapamycin geht ja schon eine ganze weile, ich erinnere, dass grünig vor ein paar jahren r. als neue therapieoption erwähnt hatte. du hast ja auch eine reihe von posts zu rapamycin bzw mtor gepostet. sirolimus ist im gegensatz zu tacrolimus deutlich proliferationshemmender und auch nicht nierentoxisch, aber tac eben entzündungshemmend. beide müssen intensiver im zusammenhang mit ph beforscht werden,.
    ich werde allerdings den verdacht nicht los, dass pfizer eine zweitverwertung für eine substanz sucht, deren patentschutz abgelaufen ist

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